Una nueva droga de administración oral para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis múltiple (EM) recurrente muy activa, definida mediante características clínicas o de imagen fue aprobada recientemente por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT).

De esta forma, la Argentina se transforma en el primer país de Latinoamérica en aprobar esta medicación, denominada cladribina 10 mg en comprimidos, luego de sus recientes autorizaciones en Europa, Canadá, Australia e Israel.

Ahora se espera que esté disponible para su comercialización en el país en los próximos meses, una vez que se concluyan los procesos regulatorios correspondientes.

“Es muy motivador tener la aprobación de un nuevo tratamiento para la esclerosis múltiple en Argentina”, comentó Jorge Correale, jefe de Neuroinmunología y Enfermedades Desmielinizantes del Instituto de Investigaciones Neurológicas Dr. Raúl Carrea (FLENI).

Correale explicó que “Cladribina comprimidos permite que el sistema inmune del paciente atraviese una reconstitución inmuno-selectiva, similar a un reseteo, y el tratamiento es simple porque no requiere una administración o seguimiento frecuente”.

Una enfermedad que afecta a adultos jóvenes

La esclerosis múltiple es una enfermedad crónica e inflamatoria del sistema nervioso central y es la enfermedad neurológica incapacitante no traumática más común en adultos jóvenes.

Se estima que aproximadamente 2,3 millones de personas sufren EM en el mundo, afectando más a mujeres que a varones y con inicio de diagnóstico en el segmento de entre los 18 y los 40 años de edad.

Aunque los síntomas de esta enfermedad pueden variar, los más comunes son visión borrosa, entumecimiento u hormigueo en las extremidades y problemas de control de fuerza y de coordinación.

El tipo más común de esta enfermedad es la esclerosis múltiple remitente-recurrente, también llamada con recaídas y remisiones, en la que los pacientes tienen períodos de bienestar y ocasionalmente presentan episodios de reincidencias.

La gran mayoría de las personas con EM debe enfrentar una ‘odisea diagnóstica’ visitando diferentes especialistas y demorando entre 2 y 3 años hasta alcanzar un diagnóstico preciso de su enfermedad.

Incluso, debido a la gran cantidad de tratamientos disponibles, potenciales efectos adversos, permanente ecuación riesgo-beneficio que implica la administración de cada opción terapéutica y la gran complejidad de la patología y de la disciplina, se recomienda que todo paciente con diagnóstico de esclerosis múltiple deba ser atendido como mínimo en conjunto entre el médico de cabecera o neurólogo general y el especialista en EM.

De acuerdo a la opinión de los especialistas, cladribina en comprimidos, representa el primer tratamiento oral de corta duración que proporciona eficacia sobre las medidas clave de actividad de la enfermedad en pacientes que presentan cuadros importantes de EM recurrente, incluyendo progresión de la discapacidad, tasa anualizada de brotes y actividad reflejada en resonancia magnética.

Es una terapia de reconstitución inmuno-selectiva que simplifica la administración del tratamiento, ya que incluye dos cursos anuales cortos de comprimidos con un máximo de 20 días de tratamiento durante dos años, proporcionando un beneficio duradero de la terapia por hasta cuatro años.

Actúa sobre los linfocitos que se cree que son fundamentales en el proceso patológico de la esclerosis múltiple recurrente (EMR).

Está contraindicada solo en determinados grupos de pacientes, como por ejemplo aquellos inmunocomprometidos y las mujeres embarazadas.

La aprobación de esta nueva droga desarrollada por el laboratorio Merck, se basó en la evidencia que proviene de más de 10.000 años-paciente con más de 2.700 pacientes incluidos en los ensayos clínicos, y hasta 10 años de observación en algunos pacientes.

El programa de desarrollo clínico incluyó evidencia de tres ensayos clínicos de Fase III, CLARITY, CLARITY EXTENSION y ORACLE MS, además del ensayo clínico Fase II ONWARD; y de los datos de seguimiento a largo plazo del registro PREMIERE a 8 años.

Los resultados de estos estudios sobre eficacia y seguridad permitieron tener una completa descripción sobre su perfil riesgo-beneficio.