hATTR, una enfermedad poco frecuente, progresiva y letal
Puede confundirse con otras enfermedades más comunes, lo que retrasa su diagnóstico. La información y la consulta temprana pueden cambiar radicalmente el pronóstico.
enfermedad genética
Un bebé es el primer paciente tratado con una terapia de edición génica personalizada
El bebé sufre deficiencia grave de carbamoil fosfato sintetasa 1, una enfermedad genética incurable. CRISPR es una tecnología avanzada de edición de genes que permite realizar cambios precisos en el ADN dentro de las células vivas.
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